Поиск
Поиск
Первый RNAi-препарат для лечения транстиретинового амилоидоза одобрен в Европе после 20 лет исследований
Транстиретиновый амилоидоз является медленно прогрессирующим заболеванием, характеризующимся нарастанием аномальных отложений белка амилоида в органах и тканях организма. В большинстве случаев прогноз наследственного амилоидоза неблагоприятный, так как многие формы этого заболевания приводят к летальному исходу через 10-25 лет после его начала.
В 2006 году Нобелевская премия по физиологии и медицине была присуждена совместно Эндрю Огю и Крейгу Меллу за обнаружение РНК-интерференции. Тем не менее, эффективная и безопасная терапия была долгое время в процессе разработки.
Первое лекарственное средство, основанное на механизме РНК-интерференции (RNAi-drug), используемое для лечения полинейропатии у пациентов с наследственным транстиретин-опосредованным амилоидозом, получило одобрение Европейской комиссии.
Управление по контролю за продуктами питания и лекарственными средствами США (FDA) в начале этого месяца также одобрило препарат «Онпаттро» (патизиран), производимый биотехнологической компанией «Alnylam Pharmaceuticals» после положительных результатов III фазы клинических испытаний в 2017 году.
«Одобрение «Онпаттро» знаменует начало RNAi-терапии как целого нового класса лекарств, поступающих на рынок. Эти лекарства имеют трансформирующий потенциал для широкого спектра заболеваний», – сказала Тереза Хегги, глава европейского подразделения компании «Alnylam Pharmaceuticals».
Подробнее (англ.): https://labiotech.eu/medical/first-rnai-drug-approved-in-europe/
Кандидат на звание универсальной вакцины против гриппа эффективен в эксперименте на мышах
Исследователи из Университета Пенсильвании (UPenn) надеются начать клинические испытания универсальной мРНК-вакцины против гриппа в течение следующих двух лет, на фоне многообещающих результатов испытаний на нескольких животных моделях.
В отличие от традиционных вакцин, которые необходимо менять каждый год, чтобы соответствовать мутантным вирусным белкам и различным вирусным штаммам, новая вакцина с использованием матричной РНК, инкапсулированной в липидную наночастицу (LNP), вызывает сильный иммунный ответ на ту часть вирусного гемагглютинина (НА), которая не мутирует и сохраняется по всем вирусным штаммам.
Эксперименты показали, что мРНК-LNP вакцина защитила мышей от смертельных доз трех разных штаммов гриппа. Результаты показывают, что может быть возможно создание мРНК-LNP вакцины против гриппа, которую будет необходимо ввести человеку всего лишь один или два раза в жизни, а не раз в год, как сейчас.
Подробнее (англ.): https://www.genengnews.com/gen-news-highlights/universal-flu-vaccine-candidate-effective-in-mice/81256159
Публикация в Nature (англ.): https://www.nature.com/articles/s41467-018-05482-0.pdf
На каком оборудовании производят вакцины?
Домашний тест длины теломеров не является надежным маркером старения
Персональные наборы для тестирования, которые обещают оценить ваш биологический возраст по капле крови не стоят 100 долларов, говорит онколог Мэри Арманиос. Тесты измеряют длину теломеров, участков ДНК, которые покрывают и защищают концы хромосом. Но потребительские тесты ненадежны и могут быть неверно истолкованы, говорит Мари Арманиос.
«Эти тесты могут нанести вред, указывая на «неполадки» в теломерах, когда на самом деле всё нормально», – говорит исследователь из Университета Джона Хопкинса, который проводит клиническое исследование длины теломеров для диагностики и лечения людей с некоторыми редкими заболеваниями.
Мари Арманиос получает звонки от людей, которые паникуют, когда получают результаты от персональных тестов. Один человек в возрасте 40 лет сказал, что у него теломеры как у 80-летнего. Он продал свой дом и бросил работу, чтобы максимально использовать время, которое, как он предполагал, у него осталось. Хуже того, так как он находился под ошибочным впечатлением, что операции сокращают теломеры, он решил отложить удаление предракового пятна на коже.
Мари Арманиос обучалась в лаборатории Кэрол Грейдер, которая получила Нобелевскую премию по физиологии и медицине в 2009 году за обнаружение теломеразы, фермента, который контролирует удлинение теломер. Сегодня Мари Арманиос – клинический директор центра теломеров Джонса Хопкинса.
Существует широкий диапазон «нормы», когда дело доходит до длины теломеров. Работа ее команды и других людей показала, что клетки не перестают делиться или умирать из-за сокращения теломеров, только если концы не слишком короткие (ближе к трем сигмам от медианного значения).
Тем не менее, коммерческие компании будут обозначать выдавать клиентам биологический возраст больше, нежели реальный, даже если их теломеры немного короче, чем медианное значение по популяции. Но чрезмерно длинные теломеры не являются гарантией долгой жизни и могут быть связаны с более высоким риском рака.
Коммерческие компании используют количественную ПЦР (qPCR) для определения длины теломеров. Этот тест имеет 20-процентную погрешность – тесты в разные дни могут давать разные результаты, что показали проверки коммерческих тестов командой Мари Арманиос. Для проверки используется проточная цитометрия и флуоресцентная гибридизация in situ (flow-FISH), которые имеют более низкую, 5-процентную погрешность.
Подробнее (англ.): https://www.sciencenews.org/article/home-telomere-testing-not-reliable-marker-aging-researcher-says?mode=pick&context=2782
